Uus geeniteraapia lubab ühe süstiga alandada kolesteroolitaset aastateks

Rahvusvaheline teadusrühm on välja töötanud geeniteraapia nimega CTX310, mis suudab ühe protseduuriga märkimisväärselt vähendada veres leiduva halva kolesterooli taset. Esimese faasi kliinilised uuringud näitavad, et toime püsib vähemalt ühe aasta jooksul.

Teadlased on astunud olulise sammu südame-veresoonkonnahaiguste ennetamises, töötades välja geeniteraapia, mis võib muuta kõrge kolesteroolitaseme igapäevase ravimise ajalooks. USA, Austraalia ja Uus-Meremaa uurijate koostöös valminud eksperimentaalne ravim CTX310 on esimeses kliinilises uuringus näidanud võimekust langetada halva ehk LDL-kolesterooli taset ligi poole võrra vaid ühe ravikuuriga.

Uuringusse kaasati 15 patsienti, kellel oli diagnoositud ravimitele raskesti alluv kõrge kolesteroolitase või tõsised rasvade ainevahetuse häired. Tulemused, mis avaldati ajakirjas New England Journal of Medicine, kinnitavad meetodi potentsiaali: kõrgeima doosi saanud patsientide grupis vähenes LDL-kolesterooli tase aasta jooksul keskmiselt 53 protsenti. Samaaegselt langes ka teiste veres leiduvate rasvade ehk triglütseriidide tase ligikaudu 48 protsenti.

Kuidas geenikäärid toimivad

Tehnoloogia aluseks on CRISPR-i geenimuutmise meetod, mida rahvasuus tuntakse kui geenikääre. CTX310 abil lülitavad teadlased patsiendi maksarakkudes välja konkreetse geeni, mis reguleerib kolesterooli tootmist. See meetod imiteerib looduslikku kaitsemehhanismi: teatud inimestel on see geen geneetiliselt passiivne, mis kaitseb neid eluaegselt ateroskleroosi eest.

Ravim viib maksarakkudes läbi püsiva geneetilise muutuse, mis sunnib organismi veres sisalduvate rasvade taset iseseisvalt madalamana hoidma. Uuringus osalenud patsiendid talusid ravi hästi ning aasta vältel ei täheldatud ühtegi ohtlikku kõrvaltoimet ega toksilisust. Ehkki esimesed tulemused on paljulubavad, rõhutavad autorid, et ravimi pikaajalise ohutuse ja lõpliku efektiivsuse kinnitamiseks on vaja läbi viia laiaulatuslikumad uuringud.