Kuueaastane tüdruk sai geenravi abil nägemise tagasi

Kuueaastane Saffie sai Londoni Great Ormond Street haiglas Luxturna geenravi, mis taastas tema nägemise. Tema ema kirjeldab ravi mõju kui «kellegi võluväe lehvitust».

Londoni Great Ormond Street haiglas läbiviidud paljulubavat geenravi peetakse läbimurdeks harva esinevate silmahäirete ravi valdkonnas. Kuueaastane Saffie, kes kannatas päriliku silmahäire Luxturna-ravi tulemusena võimalik nägemiskaotus, sai ravi kaudu oma nägemisevõime osaliselt tagasi.

Luxturna geenravi on ühekordselt rakendatav ravimeetod, mis korrigeerib geneetiliselt tingitud silmavigastusi. Ravi sisaldab funktsionaalsete geenide sisestamist silmarakuisse, mis võimaldab taastada nägemist reguleerivate valkude tootmist. Great Ormond Street haigla on juba mitmel aastal erinevate raskete tervisehäirete ravi uurimisega tegelenud.

Saffie ema väljendas sügavat tänulikust, kirjeldades ravi tulemusi emotsionaalselt. Naise sõnul muutus tema tütre elu pärast ravi näiliselt ümber, kusjuures tüdruk nüüd tajub ja vaatab ilma osalejana maailma selgusega, mida tal varem ei olnud. Ravitulemused näitavad, et geenravi potentsiaal päriliste silmahäirete ravis on märkimisväärselt suurem kui paljud arstid eelnevalt uskusid.

Geenravi edendumine ja selle edukas rakendamine noortel patsientidel avab uusi võimalusi teiste haruldaste geneetiliste haiguste ravis. Luxturna ravi näide demonstreerib, kuidas kaasaegne biotehholoogia suudab muuta rasked silmahaigused, mis varem olid ravimatud.